本文來源：時(shí)代財(cái)經(jīng) 作者：張羽岐
2008 年，國家啟動(dòng) " 重大新藥創(chuàng)制 " 國家科技重大專項(xiàng)。到 2020 年的十二年間，我國實(shí)現(xiàn)了五大標(biāo)志性成果，也根本性改寫了中國醫(yī)藥的發(fā)展歷史，真正實(shí)現(xiàn)從仿制走向創(chuàng)制。尤其是在重大創(chuàng)新成果方面，上一輪專項(xiàng)圍繞 10 類重大疾病展開攻關(guān)，累計(jì)獲批 84 個(gè) 1 類創(chuàng)新藥，推動(dòng) 41 個(gè)中藥創(chuàng)新藥獲批上市。
國際化突破尤為亮眼。我國自主研制的澤布替尼、西達(dá)基奧侖賽獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)上市。其中，澤布替尼實(shí)現(xiàn)中國抗癌新藥出海零的突破，并在 2023 年實(shí)現(xiàn)全球銷售額 13 億美元，成為 " 首個(gè)國產(chǎn)十億美元分子 "。
" 當(dāng)時(shí)我們對于一類創(chuàng)新藥總覺得可望不可及，但現(xiàn)在回頭看，我們已經(jīng)站在了山峰的另外一側(cè)。"10 月 26 日，在中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會(huì)和香港交易所主辦的第十屆醫(yī)藥創(chuàng)新與投資大會(huì)上，第十四屆全國政協(xié)教科衛(wèi)體委員會(huì)副主任、中國工程院院士、創(chuàng)新藥物研發(fā)國家科技重大專項(xiàng)技術(shù)總師曹雪濤在回顧上一輪專項(xiàng)發(fā)展時(shí)不禁感嘆道。
時(shí)至今日，創(chuàng)新藥已成為形成新質(zhì)生產(chǎn)力的重要領(lǐng)域。2025 年前 10 個(gè)月，我國醫(yī)藥領(lǐng)域海外授權(quán)金額突破 1000 億美元，國際頭部跨國制藥公司外部引進(jìn)的創(chuàng)新藥物中 31% 源自中國，全球雙抗藥物管線中 50% 的品種來自中國，創(chuàng)新影響力持續(xù)提升。
不過，中國創(chuàng)新藥發(fā)展仍面臨源頭創(chuàng)新不足等短板，亟待在下一輪發(fā)展中，通過政策、資源向源頭創(chuàng)新傾斜后改善，而這也將為中國創(chuàng)新藥帶來新的發(fā)展機(jī)遇。
曹雪濤指出，當(dāng)前，中國的臨床需求尚未得到充分滿足，而受市場經(jīng)濟(jì)效益和國際研發(fā)熱點(diǎn)等因素的影響，中國部分創(chuàng)新藥研發(fā)未能充分關(guān)注本土疾病譜特點(diǎn)，導(dǎo)致高致命性腫瘤等領(lǐng)域藥物稀缺，尤其是胰腺癌等治療空白亟待突破。此外，原始創(chuàng)新能力薄弱仍是最核心短板。在中國，驅(qū)動(dòng)新藥發(fā)展的核心技術(shù)少，全新靶點(diǎn)、機(jī)制、新治療概念和治療策略的發(fā)現(xiàn)，與發(fā)達(dá)國家仍有差距。數(shù)據(jù)顯示，全新靶點(diǎn)藥品數(shù)量僅 11 個(gè)，遠(yuǎn)低于美國的 43 個(gè)和歐洲的 24 個(gè)；我國 Top20 企業(yè)的首創(chuàng)藥物管線數(shù)量僅為全球 Top20 藥企的 1/3。此外，靶點(diǎn)同質(zhì)化問題突出，中國前 20 位熱門靶點(diǎn)集中度高達(dá) 41%，而美國僅為 28%。
" 總體來講，中國的創(chuàng)新能力還是較弱，藥企在國際多中心臨床研究方面的參與度仍然較低，而背后的生物醫(yī)藥領(lǐng)域布局的各類創(chuàng)新主體，如 3 家國家實(shí)驗(yàn)室、一批全國重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室與臨床醫(yī)學(xué)研究中心，以及高水平大學(xué)和創(chuàng)新型領(lǐng)軍企業(yè)的優(yōu)質(zhì)資源整合機(jī)制不健全，聯(lián)合攻關(guān)機(jī)制不暢，力量分散。這些問題亟待解決。" 曹雪濤直言道。
新一輪 " 創(chuàng)新藥物研發(fā)國家科技重大專項(xiàng) " 已于今年 7 月開啟，計(jì)劃投入重要財(cái)政配套資金 17.5 億元；2026 年度的項(xiàng)目申報(bào)也已于 9 月啟動(dòng)。這一重大專項(xiàng)是今年 6 月底國家醫(yī)保局和國家衛(wèi)健委聯(lián)合發(fā)布的《支持創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展的若干措施》，即業(yè)界俗稱 "16 條 " 中的重要部署。
那么，中國創(chuàng)新藥發(fā)展的下一步到底怎么走？新一輪重大專項(xiàng)啟動(dòng)之后，中國創(chuàng)新藥的方向在哪里？如何從國家層面布局？
曹雪濤指出，政策思考與源頭創(chuàng)新是關(guān)鍵，將通過 " 四個(gè)轉(zhuǎn)變 " 戰(zhàn)略，推動(dòng)創(chuàng)新藥物研發(fā)從規(guī)模導(dǎo)向轉(zhuǎn)向質(zhì)量與創(chuàng)新導(dǎo)向。具體而言，一是從側(cè)重品種研發(fā)向建設(shè)新藥創(chuàng)制能力帶動(dòng)品種創(chuàng)新轉(zhuǎn)變，夯實(shí)可持續(xù)發(fā)展基礎(chǔ)；二是從強(qiáng)調(diào)中下游產(chǎn)業(yè)鏈向關(guān)注上游創(chuàng)新鏈（重大基礎(chǔ)與技術(shù)研究等）轉(zhuǎn)變，突破底層技術(shù)瓶頸；三是從支持包括仿制藥在內(nèi)的新藥研發(fā)向重點(diǎn)支持原創(chuàng)新藥研發(fā)轉(zhuǎn)變，提升國際競爭力；四是從針對 10 類重大疾病向根據(jù)我國疾病譜變化和國家需求統(tǒng)籌布局轉(zhuǎn)變，聚焦 " 兩大三特 "（兩大：重大慢性病、重大傳染性疾病；三特：兒童、特殊場景、罕見?。┬枨蟆?/p>
" 要以目標(biāo)和任務(wù)為導(dǎo)向去開創(chuàng)專項(xiàng)的新局面，要聚焦前瞻性開創(chuàng)性引領(lǐng)性的藥物研發(fā)，這個(gè)是要把大旗樹起來，F(xiàn)irst-in-class（FIC，全球首創(chuàng)）、Best-in-class（BIC，同類最佳），這就是我們的目標(biāo)，要實(shí)現(xiàn)這些目標(biāo)就要從新靶點(diǎn)、新機(jī)制、新理論上夯實(shí)，然后和企業(yè)對接，要把真正的全鏈條創(chuàng)新落在實(shí)處。" 曹雪濤指出，" 在創(chuàng)新藥專項(xiàng) 2025-2026 年指南中強(qiáng)化了兩方面戰(zhàn)略部署，首先是與藥物研發(fā)銜接在一起的前沿技術(shù)與理論機(jī)制研究，例如 AI 驅(qū)動(dòng)的靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)，通用型 CAR-T、人工再生血小板、靶向蛋白降解等新技術(shù)，以及神經(jīng)炎癥調(diào)控、非阿片類鎮(zhèn)痛等新機(jī)制；其次，則是在基礎(chǔ)研究及平臺(tái)建設(shè)基礎(chǔ)上，加速‘兩大三特’新藥品種研發(fā)與轉(zhuǎn)化。"
此外，據(jù)曹雪濤透露，在管理體系上，新一輪重大專項(xiàng)確立了 " 兩總兩辦 "，即行政總指揮、技術(shù)總師、專項(xiàng)辦、總師辦，并在中央科技委員會(huì)的宏觀協(xié)調(diào)下，提升管理的專業(yè)化與協(xié)同效率。同時(shí)，變革項(xiàng)目組織模式，從高校、科研院所向創(chuàng)新型研發(fā)企業(yè)轉(zhuǎn)移，并通過組建跨機(jī)構(gòu)、跨學(xué)科的 " 大團(tuán)隊(duì) "，解決以往 " 多、小、散 " 的問題。此外，要強(qiáng)化協(xié)同聯(lián)動(dòng)，加強(qiáng)與傳染病防治、慢病防控等國家級(jí)科技計(jì)劃及前端研發(fā)計(jì)劃的有機(jī)銜接。最后，同步加強(qiáng)監(jiān)管科學(xué)體系建設(shè)，提升對 First-in-class 藥物等創(chuàng)新藥的審評能力，為新藥上市保駕護(hù)航。
