本文來自微信公眾號：智藥深瞳，作者：Alex Su
前一段時間在跟投行的朋友聊天時談到 drug 和 medicine 兩個詞的區(qū)別，十分有意思。盡管學(xué)術(shù)界和工業(yè)界早就約定俗成使用 drug 來表示研發(fā)中的化合物，但因為 drug 在非醫(yī)學(xué)領(lǐng)域常常用來代指非法藥物或者毒品，公眾認(rèn)知層面存在一定程度的誤解，給了藥企一個純粹為了利潤服務(wù)的負(fù)面形象。
光改一個用詞沒什么用，行業(yè)的歷史和社會的發(fā)展造就了現(xiàn)在的情況。藥企逐漸追求利潤而淡化純粹療效追求，主要源于幾方面因素：
一是研發(fā)回報壓力。新藥研發(fā)周期長（10~15 年）、成本高（單藥超 10 億美元）、失敗率超 90%，而專利保護(hù)期有限（通常 20 年），企業(yè)需在有限時間內(nèi)回收成本，迫使藥企更關(guān)注短期盈利不會過于糾結(jié)市場競爭下的 " 完美療法 "。
二是資本驅(qū)動。投資者更青睞高利潤率，導(dǎo)致資源向 " 重磅藥物 " 傾斜。" 重磅藥物 " 之所以 " 重磅 "，主要依靠廣泛適應(yīng)癥，追究其核心還是一個供需關(guān)系。
自免新王 Dupi 上市后利潤爆發(fā)式增長的關(guān)鍵在于適應(yīng)癥的持續(xù)拓展。最初獲批用于特應(yīng)性皮炎后，又陸續(xù)覆蓋哮喘、慢性鼻竇炎伴鼻息肉、嗜酸性食管炎等 6 大適應(yīng)癥，既能延長專利又能擴大需求，這樣的邏輯確實保證了市場價值。
回頭看如今的當(dāng)前廣譜適應(yīng)癥藥物的研發(fā)趨勢，既是商業(yè)的選擇，又是科學(xué)發(fā)展的必然，好像也沒有什么大的問題，況且罕見病也不完全是無藥可醫(yī)，也算是 FDA 和產(chǎn)業(yè)資本對于如何解決人類健康問題的符合倫理的平衡。
AIDD（Artificial Intelligence in Drug Design，人工智能輔助藥物設(shè)計）的引入實際上給了解決上述問題一個抓手，但是奈何以 alphafold 模型為代表的行業(yè)整體貌似進(jìn)入了一個 " 自證怪圈 "，聚焦于結(jié)構(gòu)生物學(xué)中特殊靶點的識別，但沒有審慎評估靶點選擇的臨床必要性，產(chǎn)生了一種 " 畫蛇添足 " 的味道。
我們來舉例看看有望改變自免格局的 B cell depletion 療法的靶點競爭格局，取自《The race to reset autoimmune diseases》。
回到商業(yè)上來，這種怪象的結(jié)果就是，無論是已經(jīng)上市的龍頭 AIDD 公司還是硅谷的創(chuàng)業(yè)大軍，都或多或少過度聚焦于模型構(gòu)建的技術(shù)層面，反復(fù)強調(diào)自己的 AI 模型性能，卻沒有回歸以臨床需求為核心的技術(shù)創(chuàng)新路徑，這當(dāng)然也體現(xiàn)在了投資人對于他們的預(yù)期上。
蒸汽機的發(fā)明最初僅用于煤礦排水，但瓦特改進(jìn)后應(yīng)用于鐵路運輸，徹底重構(gòu)了人類時空觀念。運輸成本驟降 90% 催生出全球貿(mào)易網(wǎng)絡(luò)，刺激了鋼鐵、紡織等產(chǎn)業(yè)需求，1884 年甚至推動時區(qū)標(biāo)準(zhǔn)化。這種技術(shù)革命引發(fā)的鏈?zhǔn)椒磻?yīng)，恰印證了 " 需求創(chuàng)造供給，供給亦創(chuàng)造需求 " 的經(jīng)濟學(xué)原理?；氐?AIDD，在高呼 "AI 顛覆行業(yè) " 的同時不妨先回答，被重塑的行業(yè)未來應(yīng)該是什么樣子。
我還記得 2 個月前的一期硅谷 101 節(jié)目調(diào)侃了現(xiàn)在的 AI Agent 創(chuàng)新很多類似用馬拉汽車，而不是帶著輪子的汽車。最近又看到一張 Gartner 2025 年 AI 技術(shù)成熟度的圖跟大家分享：
最后我們還是期待 AIDD 技術(shù)能夠持續(xù)推動醫(yī)療創(chuàng)新，提高全人類的生活水平，把 Drug 改寫成 Medicine！
