財聯(lián)社 3 月 31 日訊（編輯 趙昊）當(dāng)?shù)貢r間 3 月 30 日，美國禮來公司在官網(wǎng)宣布，其小干擾 RNA（siRNA）療法 lepodisiran 在Ⅱ期臨床研究中取得了積極的數(shù)據(jù)結(jié)果。
新聞稿稱，在這項名為 "ALPACA" 的Ⅱ期研究中，最高劑量（400 毫克）的 lepodisiran 在 60 至 180 天內(nèi)平均將受試者的脂蛋白 a 水平降低了 93.9%，達到了主要終點，16 毫克和 96 毫克劑量則分別降低了 40.8% 和 75.2%。
據(jù)美國心臟協(xié)會介紹，脂蛋白 a（Lp ( a ) ）水平偏高會導(dǎo)致斑塊積聚，從而使動脈狹窄、血流減少，是心臟病的常見風(fēng)險因素。脂蛋白 a 水平主要是遺傳而來，改變生活方式也很難降低，全球約有五分之一的人受此影響。
而禮來的數(shù)據(jù)顯示，其實驗性藥物 lepodisiran 可以大幅降低脂蛋白 a 水平，進而有望減少患者罹患心血管疾病的風(fēng)險。
次要重點結(jié)果顯示，接受兩次 400 毫克劑量的受試者，在第 30 至 360 天期間平均將脂蛋白 a 水平降低了 94.8%，第 360 天（約 1 年）時較基線低 91.0%，第 540 天（約 1.5 年）時仍比基線低 74.2%。
lepodisiran 還降低了載脂蛋白 B ( apoB ) 水平，最高劑量（400 毫克）分別在第 60 天和第 180 天顯示 apoB 較基線降低 14.1% 和 13.7%，第 180 天的第二劑 400mg 給藥令這些降低效果維持至第 540 天。
克利夫蘭醫(yī)院心臟、血管和胸科研究所首席學(xué)術(shù)官 Steven Nissen 在禮來新聞稿中寫道，" 全球有近四分之一的人口脂蛋白 a 水平較高，這使他們罹患心臟病、中風(fēng)等心血管事件的風(fēng)險顯著增加。"
" 不幸的是，目前還沒有專門針對這種遺傳風(fēng)險因素的降膽固醇（脂蛋白 a）療法獲得批準(zhǔn)，而飲食和運動等生活方式的改變也無法帶來有意義的降低。"
Nissen 補充稱，禮來藥物的試驗結(jié)果令人鼓舞，像 lepodisiran 這樣的 siRNA 方法有望通過長期服用帶來持久的益處。
禮來高管 Ruth Gimeno 稱，降低高脂蛋白 a 水平患者的遺傳性心血管風(fēng)險長期以來一直是一個尚未得到滿足的迫切需求，" 這些試驗結(jié)果為長期、持久的治療方案帶來了希望。"
除了禮來，全球其他醫(yī)藥巨頭也都在開發(fā)降低脂蛋白 a 水平的療法。
上周，恒瑞醫(yī)藥將脂蛋白 a 口服小分子項目在大中華區(qū)以外的全球范圍內(nèi)開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化的獨家權(quán)利有償許可給默沙東。
